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囊性纤维化的英雄斗争
盐的呼吸 给了我二十年来一直关注的疾病的新视角。
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1999年,微软的一位叫Paul Flessner的同事向我提出了一个个人要求:我是否愿意帮助资助开发用于囊性纤维化的新药,囊性纤维化是一种严重的肺部疾病,影响了大约30,000人—包括10,000多名儿童—在美国和全世界约70,000人?

在发现涉及CF的基因10年后,研究人员仍然没有为CF患者取得任何医学突破,保罗担心儿子的时间不多了。因此,他要求我支持一家名为Aurora Biosciences的小型初创公司的一项工作,每天要筛选多达10,000种化学化合物,以期找到可能对CF患者有用的化合物。当时,典型的筛选方法仅允许每天测试几种化合物。

整个项目是未经尝试且冒险的。但是我的父亲一直在帮助梅林达和我进行早期的慈善事业,我认为慈善家应该愿意承担这样的大风险,因此,我们决定在启动此研究项目所需的4700万美元中提供2000万美元。

这项突破性的工作在过去的二十多年中导致了几种非常有效的CF药物,包括以Kalydeco,Orkambi和Trikafta的名称销售的药物。对于许多CF患者而言,这些药物产生了奇迹“Lazarus effect”当我与艾滋病患者一起服用抗逆转录病毒药物的鸡尾酒时,我会看到。实际上,保罗最近给我发送了一个他的儿子的视频,他是30多岁的软件工程师,在7500英尺的高度上运行。“For both boys, it’就像不再有CF,” he wrote. “自Trikafta以来,其中一名男孩已停止服用他用来控制感染的所有抗生素,并停止了所有气道清除疗法。对他来说,这是一个巨大的新自由。”

通过保罗,我’能够跟随这个成功故事中的重大里程碑。但是现在,感谢一本名为 盐的呼吸,我对使这些突破成为可能的所有人都了解得更多,包括成千上万的医师,科学家,统计学家,工程师,患者,拥护者,捐赠者和企业家。

盐的呼吸 不适合所有人。它’很长,有时感觉过于详细;我怀疑作者Bijal P. Trivedi感到有义务包括她采访的所有人员,即使他们扮演的角色很小。但是鉴于我对发现过程的兴趣以及与这项特定工作的联系,我无法’t put the book down.

这本书让人想起特蕾西·基德(Tracy Kidder)’s 1981 book 新机器的灵魂,其中记录了如何创建功能强大的新计算机,因为Trivedi会带您导览发现过程的起伏。她给了它生死攸关的紧迫感和情感。事实上,我惊讶地发现她没有’与CF没有家庭联系。

Trivedi的英雄人物是O’唐纳尔一家,住在波士顿附近。 1974年,Kathy和Joe O’唐内尔生了第一个孩子乔伊。不幸的是,乔伊从父母双方那里继承了CF突变,这意味着他得了这种病。像所有CF患者一样,Joey无法产生健康的蛋白质副本,而我们所有人都需要维持人体表面(例如肺部表面)上的盐和水平衡。这意味着他的微小肺部会充满粘稠的粘液,从而降低其肺活量,并使他极易受到危险感染的影响。

乔和凯西知道许多CF患者没有’直到青春期过去。但是他们根本不会放弃乔伊。他们找到了杰出的医疗服务提供者,在医院度过了几个月的时间,每天专心致志鼓掌乔伊’的胸部,以帮助将粘液从呼吸道中释放出来。即使有凯西和乔’大量的资源, 他们的儿子在12岁时去世.

乔在一个艰难的社区长大,但后来成为一个非常成功的商人,他发现了领导大型筹款活动以刺激CF药物发现的目的。没有他自己的财政捐助,筹款能力和商业头脑,’CF患者绝不可能获得今天的治疗。乔帮他筹集了一些对儿子有用的药物,但那本书清楚地表明那不是’他的动力。他为所有患有CF的儿童做到了。

这个故事的第二个英雄是 囊性纤维化基金会 及其三代领导人。鉴于CF是仅影响一小部分人群的孤儿疾病,’对我而言,这一组织的发展已成为疾病研究慈善机构中最大,最有实力的组织之一,这一点对我而言非同寻常。基金会负责人的勇气给我留下了深刻的印象,他们做出了有争议的决定,将几乎所有芯片都用于科学研究,并建立了完善的患者注册表以促进临床试验。我也很欣赏创意“venture philanthropy”接近用于资助药物发现的CF基金会。

第三类英雄是CF研究人员,他们不断积累生产这些药物所必需的知识,例如圣地亚哥的团队从Aurora开始,现在为一家名为Vertex的公司工作。 盐的呼吸 向我们展示了他们对工作的热情,即使在工作中仍不遗余力地保护工作的方式’支付股息,以及他们开创的卓越科学突破。

了解这一过程中的情感时刻令人感动,例如圣地亚哥团队的负责人之一弗雷德·范·高(Fred Van Goor)听到他使用该药物的临床试验结果时’d helped to create. “病人如何听’肺部对这种新药产生了反应,使肺部打开的机率大大提高了(他哭泣)。范古尔(Van Goor)对于过去18年间一直在他心中盘旋的压抑情绪以及他多么绝望的情况毫无准备’d希望这些治疗有效。”

最后一组英雄是富有同情心的照料者,包括父母,他们在没有任何工具的情况下努力使CF儿童存活。此列表不仅包括像Joey这样的高级医师’他是马萨诸塞州总医院的医生,但也无名英雄,例如物理治疗师,他与乔伊(Joey)以及许多其他孩子非常接近,每天与他们一起工作,以帮助他们保持肺部尽可能健康。

盐的呼吸 是一本鼓舞人心的书。它’证明了什么 ’当热情的领导者帮助利用慈善,非营利组织,政府,学术界,生物技术,大型制药和医疗服务提供商的独特优势时,这是可能的。鉴于生物科学领域的创新步伐惊人,我知道未来几年还会有更多类似的成功案例。

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